TS.BS Lê Tuấn Anh, Giám đốc Trung tâm Ung bướu, Bệnh viện Chợ Rẫy, tại hội nghị Cập nhật các tiến bộ điều trị từ Hội ung thư nội khoa châu Âu, ngày 30/1, cho biết nơi này đang thực hiện hơn 30 nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng quốc tế. Đây là các loại thuốc phát minh mới nhất, chưa được cấp phép lưu hành thương mại tại Việt Nam cũng như trên thế giới.
Các loại thuốc ung thư thế hệ mới, đặc biệt là thuốc đích và thuốc miễn dịch, thường có chi phí rất đắt đỏ, có thể lên tới vài chục nghìn USD cho một liều dùng. Việc được tham gia vào chương trình thử nghiệm giúp người bệnh trút bỏ hoàn toàn gánh nặng tài chính này.
Bệnh nhân khi đủ tiêu chuẩn tham gia nghiên cứu sẽ được hỗ trợ toàn bộ chi phí từ thuốc điều trị, xét nghiệm chẩn đoán, theo dõi định kỳ cho đến chi phí đi lại. Với những bệnh nhân có hoàn cảnh khó khăn hoặc ung thư giai đoạn muộn, cơ hội này quý giá được ví von như "trúng số" vì mở ra thêm một cánh cửa sống mà không tốn kém.
Bệnh nhân điều trị ung thư tại Bệnh viện Chợ Rẫy. Ảnh: Bệnh viện cung cấp
Hiện nay, các nghiên cứu tại Chợ Rẫy tập trung vào những xu hướng điều trị tiên tiến nhất thế giới. Nổi bật là liệu pháp Liên hợp kháng thể - thuốc (ADC). Khác với hóa trị truyền thống thường gây độc tính toàn thân (rụng tóc, suy tủy...), công nghệ ADC hoạt động như một "tên lửa dẫn đường". Thuốc hóa trị được gắn vào kháng thể, chỉ khi thâm nhập vào đúng tế bào ung thư mới được kích hoạt để tiêu diệt. Đặc biệt, liệu pháp này còn tạo ra hiệu ứng "chết lây lan", giúp tiêu diệt cả các tế bào ác tính nằm xung quanh khối u đích.
Bên cạnh đó là xu hướng điều trị dựa trên dấu ấn sinh học (biomarker). Thay vì chữa ung thư theo cơ quan (vú, gan, phổi...), các bác sĩ sẽ điều trị dựa trên đột biến gene. Ví dụ, bệnh nhân ung thư dạ dày, đường mật hay ung thư vú nếu mang gene HER2 thì có thể dùng chung một loại thuốc đích.
"Nếu không bắt kịp những tiến bộ này, chúng ta sẽ lạc hậu hoàn toàn so với khu vực và thế giới", lãnh đạo Trung tâm Ung bướu Chợ Rẫy nhấn mạnh.
Hoạt động nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện Chợ Rẫy được đẩy mạnh đặc biệt trong khoảng 5 năm trở lại đây, tạo ra lợi ích thiết thực cho cả hai phía. Đối với người bệnh, đây là cơ hội tiếp cận sớm các loại thuốc tiên tiến, được theo dõi sức khỏe sát sao theo quy chuẩn quốc tế.
Về phía chuyên môn, bác sĩ Tuấn Anh nhận định đây là phương thức đào tạo tại chỗ hiệu quả nhất. Thay vì chỉ cử một vài cá nhân đi học nước ngoài, việc triển khai nghiên cứu giúp cả đội ngũ y bác sĩ cùng được chuẩn hóa quy trình thực hành, học cách quản lý độc tính của thuốc mới và bắt kịp trình độ y khoa thế giới ngay tại bệnh viện.
Đánh giá về tầm quan trọng của hoạt động này, PGS.TS.BS Nguyễn Trường Sơn, nguyên Thứ trưởng Bộ Y tế, cho hay hiện nay cứ 10 đề tài thử nghiệm lâm sàng thông qua Hội đồng đạo đức Bệnh viện Chợ Rẫy thì có tới 7-8 nghiên cứu về ung thư. Ông đánh giá đây là nỗ lực chung của nhân loại nhằm tìm kiếm giải pháp điều trị tốt nhất, đồng thời kỳ vọng các trung tâm trong nước sẽ liên tục cập nhật phác đồ từ các hiệp hội uy tín như châu Âu, Mỹ để người dân Việt Nam sớm được thụ hưởng những tiến bộ này.
Trên toàn cầu, thử nghiệm lâm sàng được xem là "tiêu chuẩn vàng" và là lộ trình bắt buộc để mọi thuốc ung thư thế hệ mới được cấp phép lưu hành. Đối với người bệnh, đặc biệt là những ca giai đoạn muộn hoặc kháng thuốc, đây là cơ hội quý giá để tiếp cận sớm các liệu pháp đột phá như miễn dịch hay thuốc đích (targeted therapy) nhiều năm trước khi chúng được thương mại hóa rộng rãi. Tham gia nghiên cứu còn giúp bệnh nhân giải tỏa gánh nặng tài chính khổng lồ, bởi toàn bộ chi phí thuốc men đắt đỏ và các xét nghiệm gene chuyên sâu thường được nhà tài trợ chi trả hoàn toàn.
Tuy nhiên, bản chất của thử nghiệm là quá trình tìm kiếm dữ liệu, do đó người tham gia phải đối mặt với những rủi ro hiện hữu về các độc tính mới chưa từng được y văn ghi nhận hoặc khả năng thuốc không mang lại đáp ứng điều trị như kỳ vọng. Mặt khác, các quy trình nghiêm ngặt về chọn mẫu và yếu tố ngẫu nhiên hóa (randomization) có thể khiến người bệnh rơi vào nhóm đối chứng dùng phác đồ tiêu chuẩn thay vì thuốc mới, đồng thời phải tuân thủ lịch trình theo dõi cũng như xét nghiệm xâm lấn dày đặc hơn điều trị thông thường. Do vậy, đây được xem là một quyết định y khoa cân não, nơi cơ hội sống của cá nhân song hành cùng sứ mệnh đóng góp dữ liệu quan trọng cho sự tiến bộ của ung thư học thế giới.
Theo thống kê của Globocan, mỗi năm Việt Nam có hơn 120.000 ca mắc mới ung thư. Tỷ lệ tử vong tại Việt Nam vẫn ở mức cao so với khu vực Châu Á - Thái Bình Dương. Việc mở rộng các thử nghiệm lâm sàng không chỉ mang lại cơ hội sống cho người bệnh mà còn giúp các bác sĩ Việt Nam tích lũy kinh nghiệm thực tế, góp phần đẩy nhanh quá trình phê duyệt thuốc mới trong tương lai.
Lê Phương
