Nghiên cứu do các chuyên gia tại bệnh viện nhi khoa Bambino Gesu thực hiện, công bố ngày 7/4. Liệu pháp tế bào CAR-T, từng được sử dụng để chống lại bệnh bạch cầu và các bệnh ung thư máu khác. Đây là lần đầu tiên các chuyên gia đạt được kết quả thử nghiệm liệu pháp với khối u rắn.
U nguyên bào thần kinh là một loại ung thư bất thường, hiếm gặp, xảy ra ở tuyến thượng thận của trẻ sơ sinh. Các phương pháp điều trị trước đó là hóa trị, phẫu thuật và xạ trị, tùy thuộc vào giai đoạn ung thư và các yếu tố khác. Chúng thường rất phức tạp, kết quả chưa chắc khả quan.
Sử dụng phương pháp mới, 9 trong số 27 trẻ không có dấu hiệu ung thư trong 6 tuần điều trị. Hai trẻ sau đó tái phát và tử vong. Kết thúc thử nghiệm, 11 trẻ còn sống sót.
Theo tiến sĩ Carl June của Đại học Pennsylvania, người tiên phong về liệu pháp CAR-T, toàn bộ 27 trẻ sẽ chết nếu không tham gia nghiên cứu và sử dụng liệu pháp mới.
Ban đầu, các nhà khoa học thu thập tế bào T của bệnh nhân và thúc đẩy chúng sinh sôi trong phòng thí nghiệm. Sau đó, họ tiêm trở lại cơ thể người bệnh qua đường truyền tĩnh mạch, khiến chúng tiếp tục nhân lên. Từ đây, tế bào T sẽ ghi nhớ và tự phá hủy khối u. Quá trình này được ví là cơ thể tự tạo "thuốc sống".
Ảnh chụp khối u nguyên bào thần kinh điển hình dưới kính hiển vi. Ảnh: National Cancer Institute
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt 6 liệu pháp dựa trên công nghệ CAR-T dành cho bệnh nhân ung thư máu. Tuy nhiên, thành công của nó trong điều trị khối u rắn còn khó nắm bắt.
Tiến sĩ Robbie Majzner, Trường Y Đại học Stanford, nhận định đây là nghiên cứu có sự kết hợp độc đáo, giúp tế bào đã biến đổi và nhân lên tiếp tục tồn tại trong thời gian dài, tiêu diệt khối u ung thư.
Tiến sĩ Franco Locatelli, đồng tác giả nghiên cứu cho biết ông và các đồng nghiệp cũng thiết lập loại "công tắc an toàn" để loại bỏ các tế bào đã biến đổi nếu bệnh nhân có phản ứng nghiêm trọng. Thông thường, ở trẻ em, liệu pháp CAR-T gây tác dụng phụ là kích thích miễn dịch hoạt động quá mức, còn gọi là "hội chứng giải phóng cytokine". Công tắc an toàn sẽ giúp ngăn ngừa tình trạng này.
Thục Linh (Theo AP)
